什么是酶替代療法?

酶替代療法是一種治療多種疾病的方法,人為將酶引入身體,以彌補不足。酶替代療法常用于治療高歇氏病(Gaucher),法布里病(Fabry),2型糖原過多癥和囊性纖維化等疾病。通常,需要按時注入新鮮酶才有效。

酶是一種身體用于催化或產生特定化學反應的蛋白質。酶有一個或多個專門為接受特定分子,并完成某些操作的結合位。例如,唾液中有許多酶是專門用于分解食物的。

如果身體的某些酶不足,酶負責的反應就無法適當完成。導致酶缺乏癥的最常見原因是基因突變,這種突變會改變用于表達基因的蛋白質結構。在發生這種情況時,身體還會產生酶,但卻不能導致必需反應。這就是酶替代療法發揮作用的地方。

酶替代療法通常是從外部引入與人體缺乏非常相似的酶。例如,高些氏癥是由葡糖腦苷脂酶缺乏引起,這是一種在人體新陳代謝扮演重要角色的酶。可以通過注射伊米苷酶(Imiglucerase)治療這種病。

第二種酶替代療法為人體引入其它原因造成缺乏的酶。囊性纖維化是身體難以產生特定蛋白質(對細胞膜功能很重要)導致。這種病不能單純通過給人體注射蛋白質治療,因為它不能正確功能。然而,酶替代療法能糾正囊性纖維化癥狀。這種病使胰腺管出問題,會妨礙酶進入腸胃道消化食物;而酶替代療法能引入不同消化酶,幫助糾正這一次要問題。

酶替代療法相對較新。隨著對基因組和蛋白質細胞功能的更多認識,也出現了多種新酶替代療法。不過,這種治療價格很貴,因為需要蛋白質體外合成和持續使用。在人體自然過程中,蛋白質分解并被復制。這種正常分解能幫助有機物自我調節,但酶替代療法需要每周注射新鮮酶。

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